■ 고시 신설 전체내용 1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. 투여 대상 ○ 병변이 매우 침습적이거나, 신체 주요 기관에 밀접하거나, 혈관구조가 복잡하여 완전 절제가 불가능한 경우 등의 수술이 불가능한 총상 신경섬유종(PN, plexiform neurofibroma)을 동반한 신경섬유종증 1형의 만 3세 이상 만 18세 이하 소아환자로 해당 병변이 다음 중 하나에 해당하는 경우 - 다 음 - 1) 머리 또는 목 주변에 위치하여 기도 장애나 큰 혈관의 손상 위험이 있는 경우 2) 주요 신경 주변 또는 신경 자체(상완 또는 요천추신경총 등)에 발생하여 신경 압박 및 기능 장애가 있는 경우 3) 중요한 혈관 또는 주요 장기(대동맥, 복부 동맥, 간문맥, 척추 주변 등)를 감싸고 있어 심부 주요 기관의 기능 장애가 있는 경우 4) 현저한 신체 변형(사지, 안와 주변 등)을 유발하여 운동 기능 또는 감각 기능 이상이 있는 경우 5) 신경병증성 통증치료제를 복용함에도 불구하고 일상생활에 지장이 있는 심한 통증이 있는 경우 6) 1) ~ 5) 에 준하는 상태로 동 약제 투여가 반드시 필요하다고 판단되는 경우 사례별 인정 나. 평가방법 1) 동 약제 투여 시작 시(투여 전 4주 이내)와 투여 후 매 6개월마다 반응평가를 실시하여야 하며, 최초 투여 시 투여 대상(다학제 통합진료 관련 진료기록부, MRI 판독소견서 등) 및 지속투여 시 반응 평가(MRI 판독소견서, 진료기록부 등)에 대한 객관적 자료를 반드시 제출하여야 함. 2)반응평가는 3차원 자기공명영상진단(3D MRI volumetric analysis)을 통해 표적병변* 1개에 대한 전체 부피 변화를 확인하고, 기저치 대비 20% 이상 부피가 감소한 경우 지속투여를 인정함. 단, MRI 금기 환자의 경우 담당의사의 소견서를 첨부하여 3차원 CT로 평가할 수 있음. * 표적병변: 임상적으로 가장 주요한 병변으로 ‘가. 투여대상’ 조건에 해당하는 병변을 의미함. 다. 투여중지 기준 1) 투여 시작 후 매 6개월 간격의 반응평가 결과가 다음 중 어느 하나라도 해당하는 경우 - 다 음 - 가) 새로운 병변이 발생한 경우 나) 기저치 대비 20% 이상 부피 증가한 경우 다) 기저치 대비 20% 미만의 부피 감소 또는 20% 미만의 부피 증가를 보이는 경우 최대 투여 기간은 2년까지 인정함 2) 영구 중단이 필요한 부작용 발생 등 기타 투여 중지가 필요하다고 판단되는 경우 3) 지속투여 중 만 19세가 된 성인 환자(다만, 진료 의사가 만 19세 이후의 지속 투여가 반드시 필요하다고 판단하는 경우 객관적 사유와 투여소견서 첨부 시 인정함.) 2. 투여 및 약제 관리 가. 장기처방 시 1회 처방기간은 퇴원 및 외래의 경우에는 최대 30일분까지로 함. 나. 약제 투여기간 및 관리 등의 확인을 위한 ‘환자용 투약일지’를 환자가 작성하고 이를 요양기관이 관리하여야 함. 3. 동 약제는 신경섬유종 관련 치료 경험이 있는 관련분야 전문의에 의하여 식약처 허가사항에 따라 ‘용법？용량’ 및 ‘사용상의 주의사항(경고 및 이상반응 등)’을 반드시 참고하여 투여하여야 함. 4. 최초 투여 시 최소 3개의 전문과목(소아청소년과, 신경과 중 1과목, 표적병변 선정과 관련된 외과, 성형외과, 신경외과 중 1과목, 영상의학과)의 전문의가 다학제 통합진료를 통해 처방하여야 하며, 다학제 통합진료는 가15 다학제 통합진료료 수가를 산정하고 급여기준은「다학제 통합진료료(Multidisciplinary Care) 급여기준」을 따름. ■ 고시 신설 고시번호(시행일자) 고시 제2023-296호(2024.1.1.) ■ 고시 신설 사유 ○Selumetinib 경구제 (품명:코셀루고캡슐 10, 25밀리그램)가 신규 등재 예정임에 따라, 교과서, 가이드라인, 임상논문, 학회의견, 제외국 평가결과 등을 참조하여 급여기준을 신설함. ■ 관련문헌 등 · Nelson Textbook of Pediatrics, 21st Edition. 2020. · Christina Bergqvist, et al. Neurofibromatosis 1 French national guidelines based on an extensive literature review since 1966. Bergqvist et al. Orphanet Journal of Rare Diseases (2020) 15:37. · FDA, KOSELUGO(selumetinib) capsules Prescribing information, 12.2 Mechanism of Action · Harrison's Principles of Internal Medicine, 21e. 2022. · Goldman-Cecil Medicine, 26th Edition, 2020 · Dermatology, 4e. 2018. · Treatment of Skin Disease, 6th Edition. 2022. · Multiple Therapeutic Effect of Selumetinib in Children and Adult Patients with Neurofibromatosis Type I and Plexiform Neurofibromas · NICE(HST20, 2022.5.5.) Selumetinib for treating symptomatic and inoperable plexiform neurofibromas associated with type 1 neurofibromatosis in children aged 3 and over · Charlotte Carton, et al. ERN GENTURIS tumour surveillance guidelines for individuals with neurofibromatosis type 1. EClinicalMedicine. 2023 Jan 13;56:101818. doi: 10.