■ 고시 개정 전체내용 1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. 투여대상 소아기 발병 저인산효소증 환자로서 다음 조건을 모두 만족하는 경우 - 다 음 - 1) ALP(Alkaline phosphatase)가 연령 및 성별 참고수치 정상범위 미만이면서 PLP(Pyridoxal-5’-phosphate)가 정상 범위 초과 2) 치료 시작 전 방사선사진에서 저인산효소증의 특징적인 골 증상 확인 3) 치료 시작이 만 19세 미만 나. 투여 시작 기준 투여 시작 시 아래 각 환자군에 따른 투여 시작 기준을 만족하는 경우 - 아 래 - (아래 표는 첨부파일의 고시 제2024-55호 참고하시기를 권장드립니다.) 다. 평가방법 치료 시작 시, 치료 후 3개월, 6개월, 이후에는 6개월마다 임상평가(키, 체중, 호흡기능, 운동발달단계, 보행기능, 통증 등)를 하여야 함. 라. 투여 중지 기준 1) 치료 시작 후 1년마다 반응 여부에 대한 평가를 실시하여 아래 각 환자군별 중지기준에 해당하는 경우 - 아 래 - (아래 표는 첨부파일의 고시 제2024-55호 참고하시기를 권장드립니다.) 2) 1) 중지기준에 대한 판단이 필요한 경우 의학적 타당성 등을 감안하여 사례별로 결정함. 2. 투여 및 약제 관리 가. 원내투여를 원칙으로 함. 다만, 의사의 판단 하에 안정된 질병활동도를 보이고 부작용이 없는 환자의 경우 투여방법에 대해 적절하게 교육 받았을 경우에만 자가 투여를 인정하며, 장기처방 시 1회 처방기간은 최대 4주분까지로 함. 나. 약제 투여기간 및 관리 등의 확인을 위한 ‘환자용 투약일지’를 환자가 작성하고 이를 요양기관이 관리하여야 함. ■ 고시 개정 고시번호(시행일자) 고시 제2024-55호(2024.4.1.) ■ 고시 개정 사유 ○스트렌식주의 사후심사 전환에 따라 세부인정기준에 사전심사 관련 내용을 삭제함. ■ 관련문헌 등 ● 사전승인제도 개선방안 보고(사전심사부-2843호, ’23.12.18.) ● 스트렌식주 분과위원회(’24.1.18.) ■ 변경 전 고시번호(시행일자) 고시 제2020-107호(2020.6.1.)