■ 고시 개정 전체내용 1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에 투여하는 경우에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. 성인의 만성 면역성(특발성) 혈소판 감소성 자반증 1) 투여대상: corticosteroid와 immunoglobulin에 불응인 환자 2) 투여개시 - 혈소판수 20,000/uL 이하 또는 - 혈소판수 20,000-30,000/uL 이더라도 임상적 의의가 있는 출혈(중추신경계질환, 위장관출혈, 안출혈 등)이 있는 경우 3) 투여중단 및 재치료 - 1일 최대 용량으로 4주간 투여 후에도, 투여개시 시점 대비 다음의 반응이 없을 경우 투여를 중단하고, 재치료는 인정하지 아니함. - 다 음 - ？혈소판수 20,000/㎕ 이하인 경우: 혈소판수가 20,000/㎕ 초과 ？혈소판수 20,000∼30,000/㎕ 이더라도 임상적 의의가 있는 출혈(중추신경계 질환, 위장관출혈, 안출혈 등)이 있는 경우: 임상적 의의가 있는 출혈이 멈추고 투여개시 당시 혈소판수보다 증가 4) 투여기간: 치료당 최대 6개월까지 인정함. 나. 면역억제요법에 불응이거나 면역억제요법이 적용되지 않는 성인의 중증 재생불량성 빈혈 1) 투여대상: 골수검사결과 세포충실도가 현저히 낮으면서(Cellularity가 25% 이하이거나 25～50%라도 조혈관련세포가 남아있는 세포의 30% 이하), 말초혈액검사 결과에서 다음 중 2개 이상의 소견이 확인되는 경우 - 절대호중구 수(ANC) 500/㎕ 이하 - 교정 망상적혈구 1.0% 이하 또는 절대 망상적혈구 수 60x109/L 이하 - 혈소판 수 20,000/㎕ 이하 2) 투여개시 - 최소 6개월 이상의 ATG(Anti-human thymocyte immunoglobulin)와 Cyclosporine의 병용요법에 불응인 경우. 단, 고령, 감염 등의 사유로 ATG 투여가 어려운 환자는 최소 6개월 이상의 Cyclosporine 단독요법에 불응인 경우 3) 투여기간: 치료당 최대 6개월까지 인정함. 2. 허가사항(효능·효과)을 초과하여 아래와 같은 기준으로 투여한 경우에도 요양급여를 인정함. - 아 래 - 가. 투여대상: 만 1세 이상 소아의 만성 면역성(특발성) 혈소판 감소성 자반증 환자로서 corticosteroid와 immunoglobulin에 불응인 환자 나. 투여개시 - 혈소판수 20,000/㎕ 이하 또는 - 혈소판수 20,000∼30,000/㎕ 이더라도 임상적 의의가 있는 출혈(중추신경계 질환, 위장관출혈, 안출혈 등)이 있는 경우 다. 투여중단 및 재치료 - 1일 최대 용량으로 4주간 투여 후에도, 투여개시 시점 대비 다음의 반응이 없을 경우 투여를 중단하고, 재치료는 인정하지 아니함. - 다 음 - ？혈소판수 20,000/㎕ 이하인 경우: 혈소판수가 20,000/㎕ 초과 ？혈소판수 20,000∼30,000/㎕ 이더라도 임상적 의의가 있는 출혈(중추신경계 질환, 위장관출혈, 안출혈 등)이 있는 경우: 임상적 의의가 있는 출혈이 멈추고 투여개시 당시 혈소판수보다 증가 라. 투여기간: 치료당 최대 6개월까지 인정함 ※ 허가사항 중 용법·용량 및 사용상의 주의사항(경고, 일반적 주의, 간장애 환자에 대한 투여 등)을 반드시 준수하여 투여하여야 함 ■ 고시 개정 고시번호(시행일자) 고시 제2024-100호(2024.6.1.) ■ 고시 개정 사유 ○국내·외 허가사항, 관련 문헌(교과서, 임상진료지침, 임상연구문헌 등) 및 학회 의견(전문가 의견) 등을 참조하여, 성인의 만성 특발성(면역성) 혈소판 감소성 자반증 적응증에 비장절제 선행조건 삭제 ■ 관련문헌 등 1) New-generation drugs that stimulate platelet production in chronic immune thrombocytopenic purpura, Lancet 2009; 373: 1562？69 2) Novel Thrombopoietic Agents, Drugs 2008; 68 (7): 901-912 3) Thrombopoietin receptor agonists in the treatment of thrombocytopenia, Current Opinion in Hematology 2009, 16:357？364 4) American Society of Hematology 2019 guidelines for immune thrombocytopenia (blood advances 10 Dec 2019 · Vol 3, Number 23) 5) Updated international consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia (Blood Research 26 Nov 2019 · Vol 3, Number 22) 6) Management of immune thrombocytopenia: 2022 update of Korean experts recommendations (Blood Research Vol 57, No. 1 March 2022) 7) Eltrombopag for management of chronic immune thrombocytopenia (RAISE): a 6-month, randomised, phase 3 study 8) Decision Making in Perioperative Medicine: Clinical Pearls, Chapter 22: Coagulation Disorders, Immune Thrombocytopenia (ITP) ■ 변경 전 고시번호(시행일자) 고시 제2022-268호(2022.12.1.)