■ 고시 신설 전체내용 1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. 크리오피린 관련 주기적 증후군 1) 투여대상 2세 이상 소아 및 성인에서 NLRP3 유전자 변이가 확인된 경우로서 다음 가), 나), 다) 조건을 동시에 충족하는 경우 - 다 음 - 가) 중등도-중증의 질병활성 임상증상 확인 나) CRP(C-reactive protein) 또는 SAA(serum amyloid A protein) 10 mg/L 이상 다) 아래의 (1) 또는 (2) 조건을 만족하는 경우 (1) 가족성 한냉 자가염증성 증후군 (Familial Cold Autoinflammatory Syndrom, FCAS) /가족성 한냉 두드러기 (Familial Cold Urticaria, FCU), 머클-웰스 증후군 (Muckle-Wells Syndroms, MWS) 환자로 일상생활에 지장이 있는 경우 (2) 신생아 발현 다발성 염증 질환 (Neonatal-Onset Multisystem Inflammatory Disease, NOMID)/ 만성 영아 신경 피부 관절 증후군 (Chronic Infantile Neurolocial, Cutaneous, Articular Syndrom, CINCA)로 확진된 경우 2) 평가방법 가) 동 약제를 3개월간 사용 후 평가 시 질병 활성의 임상증상을 보이지 않으며 CRP 또는 SAA수치가 10 mg/L미만으로 유지되는 경우 추가 6개월간의 사용을 인정함. 나) 이후에는 6개월마다 평가하여 첫 3개월째의 평가 결과가 유지되면 지속적인 급여를 인정함. 나. 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군 1) 투여대상 2세 이상 소아 및 성인에서 TNFRSF1A 유전자 변이가 확인된 경우로서 다음 가), 나) 조건을 동시에 충족하는 경우 - 다 음 - 가) 중등도-중증의 질병활성 임상증상 확인 나) CRP(C-reactive protein) 또는 SAA(serum amyloid A protein) 10 mg/L 이상 2) 평가방법 가) 동 약제를 3개월간 사용 후 평가 시 질병 활성의 임상증상을 보이지 않으며 CRP 또는 SAA수치가 10 mg/L 미만으로 유지되는 경우 추가 6개월간의 사용을 인정함. 나) 이후에는 6개월마다 평가하여 첫 3개월째의 평가 결과가 유지되면 지속적인 급여를 인정함. 다. 가족성 지중해 열 1) 투여대상 2세 이상 소아 및 성인에서 MEFV 유전자 변이가 확인된 경우로서 다음 가), 나), 다) 조건을 동시에 충족하는 경우 - 다 음 - 가) 중등도-중증의 질병활성 임상증상 확인 나) CRP(C-reactive protein) 또는 SAA(serum amyloid A protein) 10 mg/L 이상 다) 콜키신을 3개월간 투여 후에도 적절한 반응을 나타내지 않거나, 금기 또는 부작용으로 투여할 수 없는 경우 2) 평가방법 가) 동 약제를 3개월간 사용 후 평가 시 질병 활성의 임상증상을 보이지 않으며 CRP 또는 SAA수치가 10 mg/L 미만으로 유지되는 경우 추가 6개월간의 사용을 인정함. 나) 이후에는 6개월마다 평가하여 첫 3개월째의 평가 결과가 유지되면 지속적인 급여를 인정함. 2. 동 약제는 최초 투여 시 투여대상, 지속투여 및 투여중단 시 반응평가 등에 대한 객관적 자료(진료기록부, 유전자검사결과지, 혈액검사결과지 등)를 반드시 제출하여야함. ■ 고시 신설 고시번호(시행일자) 고시 제2024-155호(2024.8.1.) ■ 고시 신설 사유 ○ Canakinumab 주사제(품명: 일라리스주사액)가 신규 등재 예정임에 따라, 교과서, 가이드라인, 임상논문, 학회의견, 제외국 평가결과 등을 참조하여 급여기준을 신설함. ■ 관련문헌 등 1) Rheumatology. 8e. 2022. 2) Harrison's Principles of Internal Medicine, 21e 3) Fitzpatrick's Dermatology, 9e 4) Nelson Textbook of Pediatrics 21e 5) Recommendations for the management of autoinflammatory diseases. 2015. (SHARE; Single Hub and Access point for paediatric Rheumatology in Europe) 6) 2021 American College of Rheumatology Guideline for the Treatment of Juvenile Idiopathic Arthritis 7) 대한소아청소년과학회(대소학 제 509호, 2022.7.21.) 8) 대한류마티스학회(대류학 제 2022-363, 2022.7.26.) 9) Lachmann HJ, et al. Use of canakinumab in the cryopyrin-associated periodic syndrome. N Engl J Med 2009;360:2416-25. 10) Nicolino Ruperto, et al. Two Randomized Trials of Canakinumab in Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis. N Engl J Med 2012;367:2396-406. 11) Brunne, Hermine I. et al. Efficacy and Safety of Canakinumab in Patients With Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis With and Without Fever at Baseline: Results From an Open-Label, Active-Treatment Extension Study Arthritis & Rheumatology Vol. 72, No. 12, December 2020, pp 2147？2158 12) CADTH