■ 고시 신설 전체내용 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. 투여대상 뇌하수체 수술이 불가능하거나, 수술 후 충분한 효과를 얻지 못한 성인 쿠싱병 환자로서 최초 투여 전 4주 이내 실시한 평균 24시간 소변 유리코티졸*(mUFC: mean 24-hour urinary free cortisol)이 정상 상한선(ULN: upper limit of normal)의 1.3배를 초과하는 경우 * mUFC: 최소 2회 이상 실시한 결과의 평균 나. 평가방법 1) 투약 개시 24주~28주 사이에 실시한 mUFC가 정상 상한선(ULN) 이하인 경우 또는 ULN을 초과하였으나 기저치 대비 50% 이상 감소한 경우 지속적인 투여를 인정함. 2) 단, 지속 투여 시 6개월 주기의 UFC 검사를 실시하며, 최초 투여 시 투여대상, 지속 투여 및 투여 중단 시 반응평가와 용량 증량에 대한 객관적 자료를 제출하여야 함. 단, UFC 검사는 평가시점으로부터 4주 이내에 최소 1회 이상 실시하여야 하며 2회 이상 실시한 경우 결과의 평균값을 적용함. ■ 고시 신설 고시번호(시행일자) 고시 제2025-189호(2025.12.1.) ■ 고시 신설 사유 ○ Osilodrostat 경구제(품명 : 이스투리사필름코팅정 1밀리그램 등)가 신규 등재 예정임에 따라, 교과서, 가이드라인, 임상논문, 학회의견, 제외국 평가결과 등을 참조하여 급여기준을 신설 ■ 관련문헌 등 1) Harrison's Principles of Internal Medicine, 21e (2022) 2) Williams Textbook of Endocrinology, 15e (2025) 3) DeGroot's Endocrinology, 8e (2023) 4) Goodman & Gilman's: The Pharmacological Basis of Therapeutics, 14e (2023) 5) The Pituitary, 5e (2022) 6) Consensus on Diagnosis and Management of Cushing‘s Disease: A Guideline Update (2021) 7) Update in Cushing disease: What the neurosurgeon has to KNOW, on behalf of the EANS skull base section (2022) 8) Clinical Guidelines for the Diagnosis and Treatment of Cushing’s Disease in Korea (2015) 9) R.Pivonello et al. Efficacy and safety of osilodrostat in patients with Cushing’s disease (LINC 3): a multicentre phase III study with a double-blind, randomised withdrawal phase Disease. Lancet Diabetes Endocrinal 2020; 8: pages 748-61. 10) R. Pivonello et al. Improvement in clinical features of hypercortisolism during osilodrostat treatment: findings from the Phase III LINC 3 trial in Cushing's disease. Journal of Endocrinological Investigation (2024) 47:pages 2437？2448 11) Gadelha M et al. Randomized Trial of Osilodrostat for the Treatment of Cushing Disease. The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 2022, 107, e2882？e2895 11) Fleseriu et al. Long-term outcomes of osilodrostat in Cushing’s disease: LINC 3 study extension. European Journal of Ednocrinology(2022) 187, 521-541. 12) Gadelha M et al. Long-term efficacy and safety of osilodrostat in patients with Cushing’s disease: results from the LINC 4 study extension. Frontiers in Endocrinology, 2023;14:1236465. 13) Shimatsu et al. Osilodrostat treatment in patients with Cushing’s disease of Asian or non-Asian origin: a pooled analysis of two Phase Ⅲ randomized trials (LINC 3 and LINC 4). Endocr J, 2024;71(12):1103-1123. 14) 대한내과학회(대내학 2025-043호, 2025.1.16.) 15) 대한내분비학회(대내학 제2025-8호, 2025.1.16.) 16) 대한신경외과학회(25-보험-006, 2025.1.16.) 17) PBAC(2024.9.) 18) HAS(2021.5.)