가. 부의배경 ○ 이 건(1사례)은 ‘상세불명의 만성 기관지염’, ‘상세불명의 천식’ 등의 상병으로 Omalizumab 주사제(이하 ‘Omalizumab’)를 최초 투여 후 16주째 반응평가를 확인할 수 없어, 이후 투여한 Omalizumab이 조정되어 이의신청한 건임. 이에, 진료내역, 급여기준, 임상진료지침 등을 참조하여 요양급여 인정여부에 대해 논의하고자 부의함. 나. 관련근거 ○「국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙」[별표 1] 요양급여의 적용기준 및 방법(제5조 제1항 관련) ○ 식품의약품안전처 허가사항 ○「Omalizumab 주사제(품명: 졸레어주사 등)」(고시 제2024-130호, 2024.7.1. 시행) ○ Longo 외. Harrison’s 내과학 제19판. MIP. 2017. ○ 대한천식알레르기학회. 한국 천식진료지침. 2021. ○ 대한결핵및호흡기학회. 천식진료지침 5차 개정. 2022. ○ GINA guideline. Global Strategy for Ashtma Management and Prevention. 2024. ○ Asthma: diagnosis, monitoring and chronic asthma management(NG245). BTS/NICE/SIGN guideline. 2024. ○ Omalizumab for treating severe persistent allergic asthma(TA278). Technology appraisal guidance .2013. ○ Severe pediatric asthma therapy: Omalizumab-A systematic review and meta-analysis of efficacy and safety profile. Front Pediatr. 2023 Mar 3:10:1033511 ○ Stanley J Szefler et al. Treatment Benefit with Omalizumab in Children by Indicators of Asthma Severity. J Allergy Clin Immunol Pract. 2020 Sep; 8(8):2673-2680.e3. ○ AETA. Omalizumab(Xolair). 2024. 다. 분과위원회 결정 및 결정사유 ○「국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙」에 의하면, 요양급여는 정확한 진단을 토대로 환자의 건강증진을 위해 의학적으로 인정되는 범위 안에서 최적의 방법으로 실시하여야 하며, 의약품은 약사법령에 의하여 허가 또는 신고된 사항의 범위 안에서 환자의 증상 등에 따라 필요·적절하게 처방·투여해야 함. ○「Omalizumab 주사제(품명:졸레어주사 등)(고시 제2024-130호, 2024.7.1.)」에 따르면, 알레르기성 중증 지속성 천식 환자 중 고용량의 흡입용 코르티코스테로이드-장기지속형 흡입용 베타2 작용제(ICS-LABA)의 투여에도 불구하고 적절하게 조절이 되지 않는 만 6세 이상 만 12세 미만의 소아 환자에게 Omalizumab 주사제를 투여하고 있는 경우, 최초 투여 후 16주째 반응평가*를 하여 전반적인 천식조절을 확인한 환자에 대한 소견서를 제출 시 향후 지속투여를 인정하며, 이후 지속적으로 3~6개월마다 반응 평가하여 투여지속 여부를 판단함. * 반응평가: 최대호기유속(peak expiratory flow), 주간 및 야간증상, 구원치료제(rescue medication) 사용, 폐활량검사(spirometry), 증상악화(exacerbations) 등 ○ 교과서 및 국내·외 임상진료지침에서는, Omalizumab을 천식의 생물학적 치료제로서 4~5단계 천식치료에도 조절되지 않는 6세 이상의 중증 알레르기 천식 환자에게 투여하도록 권고함. - Omalizumab 반응 평가는 투여 시작 3~4개월 경과시점에 1차로 시행하고, 지속적인 치료가 필요한 경우 3~6개월마다 평가를 권고함. 평가 항목으로는 천식 증상, 천식 악화의 빈도, 약물 사용, 폐기능 검사, 환자 만족도 등이 포함됨. - 환자의 반응(천식 증상, 악화의 빈도, 구원치료제 사용 등)을 평가하기 위해 객관적이고 재현성 있는 도구 사용을 권장하며, 국내 진료지침에서는 천식조절검사(ACT) 또는 천식조절설문(ACQ) 시행을 제시함. - 폐기능 검사는 폐활량 또는 최대호기유량을 측정하며, 첫 진단 및 치료 시작 3~6개월 후, 증상이 조절되지 않거나 지속되는 경우, 이외에 기도 기능 유지의 평가를 위해 1~2년에 1회 이상 시행하도록 권고함. ○ 전문가에 따르면, 천식 확진 후 폐기능 검사를 시행할 경우에는 약물 복용 중 기능 상태를 평가하기 위한 것으로 약물 중단이 필요하지 않고, Omalizumab 반응 평가를 위해 기관지확장제 반응 검사를 제외하더라도 최소한의 폐기능 평가는 필요함. ○ 논의 결과, Omalizumab은 폐 기능이 저하된 환자에게 사용하는 약제로, 16주째 반응 평가 시점에서 폐기능 검사를 확인할 필요가 있으며, 검사를 시행하지 못한 경우에는 합당한 사유를 명시해야 함. 또한, 환자 반응을 객관적으로 평가하기 위해 천식조절검사(ACT) 또는 천식조절설문(ACQ)를 시행하는 것이 타당함. ○ 이에, 진료내역, 교과서, 임상진료지침, 전문가 의견 등을 종합하여 이 건(1사례)의 요양급여 인정여부에 대하여 다음과 같이 결정함. - 다 음 - ○ 사례1(남/11세)는 ‘상세불명의 만성 기관지염’, ‘상세불명의 천식’ 상병으로 ’23.12.23. Omalizumab을 최초로 투여한 후, 16주째 반응평가를 확인할 수 없어, ’24.4.23. 청구한 졸레어프리필드시린지주 2*1*1는 심사 조정되어 이의신청함. - 의무기록 및 소견서 참조 시, rescue medication의 사용량 및 임상 증상에 대한 기술은 있으나, ACT 검사가 시행되지 않아 환자 상태에 대한 객관적인 평가가 제한됨. 또한, 천식 발작 및 면