■ 고시 신설 전체내용 1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. 투여대상 유전자 검사 또는 Brain MRI 검사, CT 검사 등으로 척수소뇌변성증에 의한 운동실조증으로 진단된 20세 이상의 환자로서 K-SARA(Korean Version of the Scale for the Assessment and Rating of Ataxia)가 20점 미만으로 보행이 가능한 경우 나. 평가방법 첫 투여 후 6개월, 이후 12개월마다 K-SARA 평가를 실시하여 중단기준에 해당하지 않는 경우 지속적인 투여를 인정함. 다. 중단기준 1) 매 평가 시 K-SARA가 이전 평가보다 3점 이상 증가된 증상의 악화가 있는 경우 또는 2) K-SARA가 20점 이상인 경우 2. 동 약제는 식약처 허가사항에 따라 혈중호르몬농도(갑상선자극호르몬(TSH), 프로락틴 등)와 부작용에 대한 평가가 주기적으로 이루어져야 하며, 최초 투여 시 투여 대상 및 지속투여 시 반응평가에 대한 객관적 자료(검사결과지, K-SARA 점수, 진료기록부 등)를 반드시 제출하여야 함. ■ 고시 신설 고시번호(시행일자) 고시 제2025-189호(2025.12.01.) ■ 고시 신설 사유 ○Taltirelin Hydrate 경구제(품명: 씨트렐린구강붕해정)가 신규 등재 예정임에 따라, 교과서, 가이드라인, 임상논문, 학회의견 등을 참조하여 급여기준을 신설 ■ 관련문헌 등 1) Ferri's Clinical Advisor (2025) 2) Goldman-Cecil Medicine, 27e (2024) 3) Bradley and Daroff's Neurology in Clinical Practice,8e (2022) 4) Harrison's Principles of Internal Medicine, 21e (2022) 5) Principles and practice of Movement disorders, 3e (2022) 6) Guidelines on the diagnosis and management of the progressive ataxias (2019) 7) Management of the ataxias towards best clinical practice, 3rd, Ataxia UK (2016) 8) EFNS/ENS Consensus on the diagnosis and management of chronic ataxias in adulthood (2014) 9) 척수 소뇌 변성 및 다계통 위축증 진료 지침, 일본신경학회 (2018) 10) Ichiro et al. Clinical Evaluation of Taltirelin Hydrate (TA-0910) in Patients with Spinocerebellar Degeneration: A Multi-center Double-blind Comparative Study with Placebo. Journal of Clinical Therapeutics & Medicines. 1997;13(16):4169-4224. 11) Hirayama et al. The Clinical Evaluation of TA-0910 in Spinocerebellar Degeneration(SCD)-A Double Blind Cross-over Comparative Study vs. Placebo. Journal of Clinical Therapeutics & Medicines. 1997;13(16):4133-4167. 12) Cho et al. Efficacy and Safety of Taltirelin Hydrate in Patients With Ataxia Due to Spinocerebellar Degeneration. Journal of Movement Disorders 2025;18(1):35-44. 13) Jacobi et al. Long-term disease progression in spinocerebellar ataxia types 1, 2, 3, and 6: a longitudinal cohort study. Lancet Neurol 2015.Published Online. September 14, 2015 14) 대한평형의학회 (2025-011, 2025.2.19.) 15) 대한파킨슨병 및 이상운동질환학회(대파학 제2025-009, 2025.2.19.) 16) 대한신경과학회 (대신학 제2025-062호, 2025.4.21.) 17) 대한파킨슨병 및 이상운동질환학회 (대파학 제2025-086호, 2025.4.18.) 18) 대한평형의학회 (2025-107, 2025.4.18.)